香港城市大學（CityUHK）的研究人員正在開創一種革命性的治療遺傳疾病的方法，這可能會改變我們處理複雜醫學病症的方式。由鄭宗立教授領導的團隊正在開發他們稱之為「DNA手術」的創新基因編輯技術，旨在永久性地糾正基因錯誤的根源。

傳統基因療法通常需要反覆治療，但這種破勳的方法提供了一個潛在的「一勞永逸」解決方案。藉助先進的CRISPR基因編輯技術和專利的高保真核酸酶，研究人員可以在患者DNA中精確且持久地進行修正。該團隊還設計了專用的脂質納米顆粒，以確保編輯工具能夠準確送達靶細胞。

該項目著重於開發兩種特定的治療藥物：用於治療罕見肝病的PL-100和用於心血管疾病的PL-200。這些藥物候選品代表了個性化醫學的重大進步，其中治療方法是根據個體的獨特基因組定制的。在非人靈長類動物上進行的初步臨床前研究已經顯示了令人鼓舞的結果，表明即使在低劑量下也具有高度的精確性和有效性。

鄭教授將基因編輯描述為「醫學的下一個前沿」，強調這種方法不僅僅是管理疾病。相反，它旨在通過直接解決疾病的根源來治愈遺傳性條件。這項技術有可能減少長期治療的依賴，降低醫療成本，並大幅提高患者的生活質量。

該研究得到了香港特別行政區政府RAISe+計劃的重要支持，該計劃為三個年 PROJECT 提供了資金。這表明了機構支持在推動醫療創新中的重要性。通過提供財政資源，該計劃使團隊能夠從初期概念階段進展到即將進行的臨床試驗。

這種方法特別令人興奮的是其應對全球健康挑戰的潛力。肝病和心血管疾病是世界範圍內的重大醫療負擔，而一種能夠糾正根本基因問題的治療方法可能會帶來轉變。「DNA手術」技術的精確性允許進行此前無法實現的定向干預。

這種技術通過對基因材料進行極其精確的編輯來工作。利用CRISPR基技術和專門的遞送機制，研究人員可以識別並糾正特定的基因錯誤。這與以前可能只是管理症狀或需要持續治療的方法根本不同。

隨著項目不斷推進，PL-100和PL-200的即將進行的臨床試驗將是決定這種方法可行性的重要關鍵。早期結果令人鼓舞，該研究使香港有可能成為基因醫學的全球領導者。這項工作展示了該地區在尖端醫學研究方面的專業知識和承諾。

鄭教授和他的團隊不僅在開發新的治療方法，還在重新構想如何應對遺傳疾病。通過針對根本的基因原因，「DNA手術」代表了醫療治療的一個新範式。如果成功，這種方法可以為以前無法治療的遺傳疾病患者帶來希望，標誌著醫學科學的一個重大裡程碑。

從研究概念到潛在的醫學突破的過程複雜且充滿挑戰。然而，城市大學團隊的創新方法在改變我們理解和治療遺傳疾病的方式方面展現了極大的潛力，展現了一個未來，在這個未來中，基因矯正有可能成為標準的醫療干預。